Al via la sperimentazione della prima cura funzionale contro l’ Hiv
La scienza potrebbe aver raggiunto un traguardo inseguito da decenni: “la prima cura funzionale per l’infezione cronica da Hiv”, come informa il sito della Statale di Milano che ha contribuito al risultato.
La terapia in questione contro “la sindrome da immunodeficienza acquisita”, potenzialmente rivoluzionaria secondo gli esperti è stata accettata in fase sperimentale dalla FDA americana e, quindi, potrebbe diventare “la prima cura funzionale per l’infezione cronica da Hiv”.
Si tratta del farmaco EBT-101 in grado “di eradicare efficacemente il Dna provirale dell’Hiv dai genomi di diverse cellule e tessuti, comprese cellule umane infette da Hiv e cellule e tessuti di topi umanizzati”.
La tecnica si basa sull’impiego della proteina Cas9, una specie di forbice molecolare in grado di tagliare un Dna bersaglio, che può essere programmata per effettuare specifiche modifiche al genoma di una cellula, sia questa animale, umana o vegetale. La tecnologia di gene-editing basata su questa tecnica, per il trattamento dell’infezione da Hiv attraverso l’eradicazione del genoma del virus da quello delle cellule infettate.
Una tecnica perfezionata e messa a punto durante anni di studi preclinici dal dott. Khalili, insieme ai colleghi della Temple University e al prof. Pasquale Ferrante del dipartimento di Scienze Biomediche della Statale di Milano.
L’approvazione della tecnica EBT-101 come farmaco sperimentale apre la strada ai primi studi clinici di Fase 1/2 di una terapia di editing genetico basata su CRISPR per l’infezione da HIV e, come ha dichiarato il prof. Ferrante, rappresenta “uno sviluppo interessante e sicuramente d’interesse per milioni di persone”.
